Das Bild der jungen Frau, die am Mittwoch vor den Journalisten Platz nimmt, ist kaum in Einklang zu bringen mit dem, das die Ärzte des Uniklinikums Erlangen zeichnen: Noch vor einem Jahr war Uresa A. aus Oberfranken schwer krank. Die Jugendliche litt an Lupus, einer Autoimmunerkrankung, die auch die Organe angreift. Ihre Nieren versagten, dreimal die Woche musste ihr Blut für vier bis fünf Stunden bei der Dialyse gereinigt werden. Sie verpasste die Schule, konnte nicht mehr mit ihren Freunden unterwegs sein.
Neue Hoffnung durch CAR-T-Zell-Therapie
Heute wirkt die 16-Jährige fit und gesund – dank einer bahnbrechenden neuen Therapie. Mit ihrer Mutter gibt sie Interviews vor den Hörsälen der Medizin auf dem Gelände des Uniklinikums. „Ich kann wieder zur Schule und was mit meinen Freunden unternehmen“, erzählt sie. Für ihre Zukunft fasst sie eine Ausbildung zur Köchin ins Auge. Doch der Weg hierhin war nicht leicht. „Wir dachten wirklich, wir verlieren sie“, schildert ihre Mutter Albana A. sichtlich emotional. Angesprochen auf die CAR-T-Zell-Therapie, die ihrer Tochter wohl das Leben gerettet hat, nickt sie bedächtig, überlegt kurz. „Erst hatte ich Angst, aber dann habe ich Hoffnung bekommen“, antwortet sie. „Aber ich konnte erst nicht 'Ja' sagen, bis Uresa selbst gesagt hat, dass sie es probieren will.“
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Die Therapie sei ein „Gamechanger“, so Prof. Dr. Joachim Wölfle, Direktor der Kinderklinik, zu Beginn der Pressekonferenz am Mittwoch. Und gerade im Bereich der Kinder- und Jugendmedizin sehe man solche Gamechanger selten.
Dabei ist die Therapie an sich nicht mehr so neu: Bereits 2012 wurde sie erstmals an einer Patientin in den USA durchgeführt, damals um ihre Leukämieerkrankung zu bekämpfen. Dabei werden – vereinfacht gesagt – Immunzellen mit zusätzlichen Rezeptoren versehen, sodass diese an vorhandene Krebszellen andocken und sie zerstören können. Wie ein „lebendes Medikament“ könne man sich die CAR-T-Zellen vorstellen, so Prof. Dr. med. Andreas Mackensen, stellvertretender Direktor des Krebszentrums. Noch Jahre später könne man die Zellen im Körper nachweisen.
Rund 30 Personen erfolgreich behandelt
Seit einiger Zeit könne man diese Therapie nun auch im Kampf gegen Autoimmunerkrankungen einsetzen. Zwar seien die Immunzellen bei einer Autoimmunerkrankung wie Lupus nicht bösartig, wie bei einer Krebserkrankung. Im Endeffekt seien es aber dieselben Zellen, die man angreifen müsse. In den vergangenen drei Jahren habe das Uniklinikum, das in der Lage sei, die CAR-T-Zellen selbst herzustellen, rund 30 Personen mit der Therapie behandelt – bei allen habe sie angeschlagen. Die erste Patientin sei inzwischen seit dreieinhalb Jahren gesund.
Uresa A. war jedoch die erste minderjährige Patientin weltweit, an der die Therapie durchgeführt worden ist und das mit Erfolg. Ein Lichtblick für andere Betroffene? In Massen könne man das Verfahren erst einmal nicht durchführen, so die Ärzte, zu aufwändig und zu teuer sei das Prozedere. Durch einen Fall wie den von Uresa A. gebe es aber Hoffnung, dass die Voraussetzungen für eine breite Anwendung geschaffen werden. Ohnehin müssten die Politik und die Pharmaindustrie an manchen Stellen umdenken, mahnt Prof. Dr. med. Markus Metzler, Leiter der Kinderonkologie. Viel zu oft könnten Kinder und Jugendliche erst sehr spät von Neuerungen profitieren, wenn die Therapien lange an Erwachsenen getestet wurden.
Fortschritt ist nicht an Zahl der Betroffenen messbar
Auch der geringere Marktanteil von Kindern und Jugendlichen sei für die Pharmaindustrie ausschlaggebend, weniger in die Forschung in diesem Sektor zu investieren. „Das können wir als Kinderärzte nicht akzeptieren“, so Metzler. „Man sollte nicht an die Zahl der Personen denken, für die eine Neuerung relevant ist. Sondern an die Zahl der gewonnenen Lebensjahre für Jugendliche.“ Nur weil er nicht viele betreffe, heiße das nicht, dass ein Fortschritt weniger wichtig sei.
Für Uresa A. bringt die neuartige Therapie jedenfalls die Chance auf ein gesundes Leben. Ohne sie, so ihr behandelnder Arzt Dr. Tobias Krickau, wären die Nieren weiter ausgebrannt und die Krankheit hätte andere Organe befallen. Bisher hätten Patienten mit ähnlichem Krankheitsverlauf wegen des Lupus, den vielen Medikamenten und den damit einhergehenden Nebenwirkungen mit einem deutlich früheren Tod rechnen müssen.
Heute braucht Uresa keine Dialyse mehr. Auch ihre Krankenhausaufenthalte haben ein Ende gefunden. Statt dreimal die Woche muss sie nun noch einmal im Monat zur Kontrolle erscheinen. Noch sei ihr Körper etwas geschwächt, auch Erkältungen habe sie häufiger als davor, weil ihr Körper nach der Therapie erst wieder gesunde B-Zellen aufbauen muss, die wiederum Antikörper bilden können. Mit dem Zustand, in dem sie sich vor rund einem Jahr befand, könne man das aber gar nicht mehr vergleichen. „Man kann nicht in Worte fassen, was ich jetzt fühle“, so Mama Albana. Noch vor einem Jahr habe sie Angst gehabt, ihre Tochter zu verlieren. Nun kann diese anfangen, ihr weiteres Leben zu planen.
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